Статья: Минздрав вырабатывает единые подходы к оценке «особой значимости» препаратов в рамках ЕАЭС. Руководство к единству

(Грошева М.)

(«Фармацевтический вестник», 2022, № 24)

«Фармацевтический вестник», 2022, № 24

В марте на уровне ЕАЭС была установлена возможность ускоренной регистрации препаратов, которые представляют «особую значимость для здоровья населения». В то же время в правилах союза не содержатся конкретные критерии определения такой «особой значимости». Минздрав совместно с подведомственными центрами и участниками рынка разработал проект руководства, который позволит обеспечить единые подходы к этому вопросу. Он должен помочь производителям, желающим воспользоваться процедурой ускоренной регистрации в рамках ЕАЭС.

Изменения на уровне ЕАЭС

В марте Совет Евразийской экономической комиссии утвердил порядок ускоренной процедуры регистрации, которая применяется при регистрации препаратов, «представляющих особую значимость для здоровья населения, в отношении которых продемонстрированы клинически значимые терапевтические преимущества по сравнению с существующими методами оказания медицинской помощи».

Тогда в ЕЭК сообщали, что такое решение позволит в том числе упростить доступ пациентов к лекарствам при угрозах возникновения чрезвычайных ситуаций, а также к группам препаратов высокотехнологичной, прорывной терапии, орфанных лекарств.

При этом внесенные в марте поправки не содержат конкретных критериев и определения степени значимости терапевтических преимуществ, указал независимый эксперт по госзакупкам Алексей Федоров. «Наверное, это справедливо, поскольку данный трек регистрации носит эксклюзивный характер и решения должны приниматься индивидуально по каждому препарату», — считает эксперт.

Что сделала Россия

Министерство здравоохранения совместно с Центром экспертизы и контроля качества медицинской помощи (ЦЭККМП), Научным центром экспертизы средств медицинского применения, а также при участии представителей фарминдустрии разработало проект руководства по оценке «особой значимости» препаратов, в отношении которых может применяться ускоренная регистрация по правилам ЕАЭС. «ФВ» ознакомился с документом.

Руководство предназначено для производителей, желающих зарегистрировать свой препарат по этой процедуре, и позволит обеспечить единые подходы, уточнял ЦЭККМП в своем Telegram-канале. В соответствии с требованиями правил обоснование особой значимости лекарственного препарата для здоровья населения лежит в зоне ответственности заявителя.

В настоящее время проект руководства направлен в Евразийскую экономическую комиссию для прохождения необходимых этапов согласования и утверждения, сообщал ЦЭККМП.

В пресс-службе ЕЭК «ФВ» подтвердили, что документ поступил и находится на рассмотрении рабочей группы по формированию общих подходов к регулированию обращения лекарственных средств в рамках ЕАЭС.

Что предлагают

Проект рекомендации включает четыре блока:

• Обоснование потребности здравоохранения в лечении целевой популяции. Оценка доступных терапевтических/профилактических/диагностических методов;
• Определение тяжести заболевания;
• Оценка терапевтической ценности;
• Весомость доказательств.

К тому же документ содержит таблицу, которая устанавливает шкалу оценки критериев особой значимости лекарственного препарата по каждому блоку.

Лекарственный препарат не может быть признан особо значимым для здоровья населения, если хотя бы по одному из оцениваемых критериев будет установлена степень «Отсутствует», «Условная» или «Достаточных доказательств нет», говорится в руководстве.

«Исходя из проекта руководства зарегистрировать по быстрой процедуре получится только лекарственные препараты, применяемые в терапии широко распространенных заболеваний, поскольку при оценке тяжести требуется, чтобы заболевание вносило значительный вклад (более 1%) в структуру смертности или инвалидизации общей популяции населения», — указал Федоров.

Потребность

Потребность здравоохранения должна быть обоснована с учетом показания по медицинскому применению препарата, указано в проекте руководства, поэтому следует максимально уточнить целевое показание и область применения лекарства. К тому же необходимо оценить потребность с учетом удовлетворенности применения разрешенных методов лечения, профилактики и диагностики. Для оценки разрешенных и применяемых препаратов должны быть использованы данные государственного реестра лекарственных средств государств-членов, Единый реестр зарегистрированных лекарственных средств союза, также соответствующие клинические рекомендации, утвержденные уполномоченными органами государств-членов.

В заключительной части производитель должен сделать вывод о потребности здравоохранения и присвоить степень соответствия шкалы критериев, приведенной в таблице руководства.

Определение тяжести

Данные о тяжести заболевания заявитель может рассчитать самостоятельно при предоставлении методологии расчета, а также представить в виде данных опубликованной литературы, статистических наблюдений и т.д. Рекомендуется ориентироваться на национальные и убедительные международные данные при расчете тяжести рассматриваемых заболеваний, специфичных для референтного государства — члена союза, в котором будет проходить регистрация. Необходимо представить данные за последний доступный год, уточняется в проекте руководства.

Тяжесть заболевания оценивается по одному из трех критериев:

• смертность ввиду рассматриваемого показания;
• инвалидизация ввиду рассматриваемого показания;
• смертность и инвалидизация ввиду рассматриваемого показания.

Смертность, в свою очередь, может быть оценена как общее количество умерших по причине заболевания, коэффициент смертности рассматриваемого заболевания или годы потерянной жизни в результате преждевременной смертности.

В проекте руководства также указана формула расчета этого показателя.

При этом в части тяжести заболевания возникает ощущение не совсем корректного распределения обязанностей по доказыванию, считает Федоров. Фактически заявитель должен осуществить сбор и предоставление в уполномоченный орган референтного государства статистические данные, которые и так должны быть (и более достоверные) у этого уполномоченного органа, указал эксперт.

Более того, ограничение конкретным процентом вклада в структуру смертности или инвалидизации исключает возможность регистрации по ускоренному треку препаратов, необходимых для профилактики или лечения новых инфекционных заболеваний. «Такие препараты при всем очевидной угрозе для здоровья населения всей страны просто могут не успеть набрать необходимые проценты по инвалидизации/смертности в первые годы распространения», — пояснил Федоров.

Оценка терапевтической ценности

В случае если для лекарственного препарата зарегистрированы альтернативные лекарственные препараты, заявитель должен представить результаты клинических исследований, подтверждающих наличие у препарата значимых преимуществ в клинической эффективности или безопасности по планируемым к регистрации показаниям. Необходимо представить отчеты о сравнительных КИ препарата по сравнению с аналогами, плацебо или стандартной терапией, которые подтверждают наличие статистически значимых различий между исследуемыми группами.

В другом случае заявитель обязан представить данные несравнительных клинических исследований, которые подтвердят наличие у препарата терапевтической ценности, выраженной через клиническую эффективность или безопасность по планируемым к регистрации показаниям.

Дополнительно заявитель вправе представить данные о наличии у препарата преимуществ в удобстве применения. Этот критерий не является определяющим аспектом для обоснования терапевтической ценности, но может иметь дополнительное значение при рассмотрении заявления, говорится в проекте руководства.

К категории убедительных данных, уточняется в документе, относятся результаты рандомизированных клинических исследований с параллельным контролем.

По мнению Федорова, разработанное руководство — не единственный документ, необходимый для регистрации препаратов «особой значимости». Не менее важно также принять порядок рассмотрения Минздравом обращений о применении ускоренной регистрации, так как, согласно процедуре рассмотрения заявлений об особой значимости (приложение № 27 к Правилам регистрации), точкой входа для заявителя является именно уполномоченный орган референтного государства.

«Хотелось бы, чтобы государство помнило, что в регистрации препарата, имеющего особую значимость для здоровья населения, само государство заинтересовано не меньше заявителя. Поэтому необходимо предусмотреть процедуры, в рамках которых госорганы или учреждения оказывали бы содействие заявителю в сборе данных и формировании комплекта документов для получения фаст-трека препаратом, в котором нуждается система здравоохранения страны», — считает Федоров.

---