Решит ли евразийское законодательство проблемы, которые
не может решить национальное регулирование фармрынка?
Проблема низкой доступности специальных лекарственных форм для детей носит глобальный характер, отмечают эксперты. Во всех странах количество наименований ЛС, официально одобренных к применению в педиатрии, очень мало. Как следствие, большая доля назначений препаратов не соответствует инструкции. Причиной тому является чрезвычайно малое количество клинических исследований с участием детей, особенно новорожденных. Почему так происходит, несмотря на всеобщую заинтересованность в таких препаратах, рассуждали участники специальной сессии в рамках 6-го международного форума "Клинические исследования в России".
## Не по инструкции
По данным EMA (European Medicines Agency), за последние 10 лет "детские" клинические исследования (КИ) составили порядка 10% от общего числа КИ, которые проводились в мире. Около 20% компаний не проводят такие КИ вообще, и только треть планируемых "детских" КИ проводятся в реальной жизни.
"До 80% назначений в педиатрии, а в неонатологии 90-100%, по данным ЕМА происходят off-label, то есть данные лекарства прошли тестирование только у взрослой популяции и никогда не тестировались в контролируемых исследованиях у детей, - отметила медицинский советник Sanofi, член Комитета по клиническим исследованиям Ассоциации международных фармпроизводителей (AIMP) Ирина Фигурина. - Как следствие, инструкции не содержат или содержат крайне мало данных по эффективности, безопасности и дозированию данного ЛП у детей".
Главная причина - сложности регуляторного характера. Наиболее развитое законодательство в этой области имеют США и страны Евросоюза, от США по числу "детских" КИ Россия отстает примерно в 30 раз. "С принятием Pediatric Regulation в ЕС производители обязаны интегрировать программу проведения педиатрических исследований в общую программу R&D препаратов. За это их поощряют продлением фока патентной защиты, - отметила г-жа Фигурина, - а в нашей стране специализированного педиатрического законодательства нет".
Все надежды на формирующееся евразийское правовое поле. В рамках ЕАЭС к 2019 г. планируется разработка трех подзаконных актов на основе соответствующих документов ЕМА: руководство по проведению КИ в педиатрии; руководство по проведению КИ у доношенных и недоношенных новорожденных; лекарственные формы выбора для использования в педиатрии.
## Труднее и дороже
Но кроме регуляторики есть и чисто коммерческие причины. В сравнении с рынком ЛП для взрослых эта ниша невелика, а стоимость КИ для детей может быть значительно выше, чем для взрослых.
В 2015 г. AIMP провела исследование среди компаний-членов ассоциации, в результате которого оказалось, что большинство компаний в России (82%) "детские" КИ проводят, не проводят только 12%. Не заинтересованы в проведении 6% производителей Основная причина - боязнь не получить одобрение Минздрава на проведение КИ. Минздрав же в свою очередь заинтересован в доступности детских лекарственных форм, но часто не дает разрешения на проведение исследований
В компании "Акрихин" считают, что непреодолимых барьеров со стороны Минздрава для проведения КИ в педиатрии нет, если исследование обоснованно и проработано в отношении биомедицинской этики. Правда, собственного опыта детских КИ компания не имеет. "Портфель перспективных ЛС компании не включает в себя препараты, требующие КИ с участием детей", - сообщил "ФВ" руководитель медицинского отдела компании "Акрихин" Кирилл Манько.
Взгляды производителей и педиатров на проблематику проведения "детских" КИ диаметрально различаются. Если фармкомпании считают, что главная проблема - это низкий набор (трудно уговорить родителей) и плохое удержание пациентов в КИ, то педиатры на первое место ставят низкий интерес спонсоров к проведению исследований. Как правило, родители маленьких пациентов сами стремятся к участию их детей в исследованиях, если доверяют своему лечащему врачу, заметила зав. отделением дневного стационара гематологического и онкологического профиля Российской детской клинической больницы Елена Донюш: "Никого удерживать не надо в исследовании. Если препарат помогает, то участники сами будут удерживаться. Но дальше встает вопрос, что будут делать эти дети после окончания КИ и до регистрации этого препарата? Иногда проходят годы. Некоторые компании гарантируют предоставление препарата всем участникам исследования, которым он помогает, до тех пор, пока их не начинает обеспечивать государство".
## Как бы чего не вышло
Главная причина неодобрения педиатрических протоколов - ограничение по возрасту участников КИ. "Хотя нигде в законодательстве у нас это не прописано, но Минздрав не готов включать в КИ детей младше 12 лет. В ЕМА такого требования нет, и международный спонсор не всегда готов этому требованию подчиняться", - отметила Ирина Фигурина. Получается, что применение препаратов off-label для Минздрава - меньшее зло, чем возможные негативные последствия в ходе клинических испытаний
Мешает простое человеческое опасение: как бы чего не вышло, считает исполнительный директор Ассоциации организаций по клиническим исследованиям (АОКИ) Светлана Завидова. "От Минздрава мы услышали, что они планируют бороться с проблемой off-label, но пока это никак не реализовалось, - отметила она в беседе с "ФВ". - Написан проект приказа. Теперь он может превратиться в проект закона, который можно принимать еще лет пять. Мы вроде бы видим со стороны Минздрава желание решать эту проблему, но, с другой стороны, складывается впечатление, что они затягивают ее решение".