--- title: "Регламент N 141/2000 Европейского парламента и Совета Европейского Союза" number: "141/2000" issuer: "Европейский Союз" status: действует canonical: "https://bukva.ai/docs/reglament-1412000" --- ## Регламент N 141/2000 Европейского парламента и Совета Европейского Союза "Об орфанных лекарственных средствах" [рус., англ.] (Принят в г. Брюсселе 16.12.1999) (с изм. и доп. от 18.06.2009) > [!IMPORTANT] > Данная редакция документа вступила в силу 7 августа 2009 года (официальный сайт законодательства Европейского Союза http://eur-lex.europa.eu/ по состоянию на 14.04.2017). Россия не участвует. > Первоначальная редакция данного документа вступила в силу 22 января 2000 года (официальный сайт законодательства Европейского Союза http://eur-lex.europa.eu/ по состоянию на 14.04.2017). Россия не участвует.
[неофициальный перевод] <*>
**ЕВРОПЕЙСКИЙ СОЮЗ** **РЕГЛАМЕНТ (ЕС) N 141/2000** **ЕВРОПЕЙСКОГО ПАРЛАМЕНТА И СОВЕТА ЕС** ОБ ОРФАННЫХ ЛЕКАРСТВЕННЫХ СРЕДСТВАХ <**> (Брюссель, 16 декабря 1999 года)
(текст в редакции Регламента (ЕС) 596/2009 Европейского
парламента и Совета ЕС от 18 июня 2009 г. <***>)
--- <*> Перевод Щербатых Е.А. <**> Regulation (EC) No. 141/2000 of the European Parliament and of the Council of 16 December 1999 on orphan medicinal products. Опубликован в Официальном журнале (далее - ОЖ) N L 18, 22.01.2000, стр. 1. <***> ОЖ N L 188, 18.07.2009, стр. 14. Европейский парламент и Совет Европейского Союза, руководствуясь Договором об учреждении Европейского сообщества, и, в частности, статьей 95 указанного Договора, руководствуясь Заключением Европейской комиссии <*>, --- <*> ОЖ N C 276, 04.09.1998, стр. 7. руководствуясь Заключением Европейского комитета по экономическим и социальным вопросам <*>, --- <*> ОЖ N C 101, 12.04.1999, стр. 37. действуя в соответствии с процедурой, установленной в статье 251 Договора <*>, --- <*> Заключение Европейского парламента от 9 марта 1999 г. (ОЖ N C 175, 21.06.1999, стр. 61), Общая позиция Совета ЕС от 27 сентября 1999 г. (ОЖ N C 317, 04.11.1999, стр. 34) и Решение Европейского парламента от 15 декабря 1999 г. (до настоящего момента не опубликованы в ОЖ). принимая во внимание, что: 1) Когда определенные заболевания встречаются настолько редко, что стоимость разработки и вывода на рынок лекарственных средств, диагностики, профилактики или лечения заболевания не покрывается прибылью от ожидаемых продаж лекарственного средства; когда фармацевтической промышленности невыгодно развивать лекарственное средство в нормальных рыночных условиях, такие лекарственные средства называются "орфанными". 2) Пациенты, страдающие редкими заболеваниями, должны иметь право на такое же качество лечения, как другие пациенты, поэтому необходимо стимулировать исследования, разработку и размещение на рынке соответствующих препаратов фармацевтической промышленности; стимулирующие меры для развития орфанных лекарственных средств применялись в Соединенных Штатах Америки с 1983 г., а в Японии с 1993 г. 3) До настоящего времени в Европейском Союзе на национальном уровне и на уровне Сообщества в целом были предприняты лишь отдельные меры по стимулированию развития рынка орфанных лекарственных средств; подобные меры следует предпринимать на уровне Сообщества в целях охвата ими более широкого рынка и во избежание рассредоточения ограниченных ресурсов; предпочтительны действия на уровне Сообщества для устранения несогласованных мер, предпринимаемых государствами-членами ЕС, которые могут привести к нарушению правил конкуренции и созданию барьеров для торговли внутри Сообщества. 4) Имеющие право на получение преимуществ орфанные лекарственные средства должны легко и однозначно определяться; наиболее вероятным для достижения этого результата является способ создания открытой и прозрачной процедуры Сообщества по присвоению лекарственным средствам статуса орфанных. 5) Должны быть установлены объективные критерии для присвоения статуса; эти критерии должны быть основаны на преобладании состояний, для которых подбираются диагностика, профилактика или лечение; распространенность в размере не более пяти пострадавших лиц на 10000, как правило, рассматривается как соответствующий пороговый уровень; лекарственные средства, предназначенные для заболеваний, угрожающих жизни, или изнурительных состояний и хронических заболеваний должны существовать даже тогда, когда их распространенность выше, чем пять случаев на 10000 лиц. 6) Должен быть создан комитет, состоящий из экспертов, назначенных государствами-членами ЕС для рассмотрения заявлений для присвоения статусов, этот Комитет должен также включать в себя трех представителей ассоциаций пациентов, определенных Европейской комиссией, и еще трех человек, также назначенных Европейской комиссией на основании рекомендации Европейского агентства лекарственных средств (далее - "Агентство"); Агентство должно нести ответственность за надлежащую координацию между Комитетом по орфанным лекарственным средствам и Комитетом по патентованным лекарственным средствам. 7) Пациенты с указанными заболеваниями заслуживают такого же качества, безопасности и эффективности лекарственных средств, что и другие пациенты; орфанные лекарственные средства должны подвергаться обычной процедуре оценки; инициаторы орфанных лекарственных средств должны иметь возможность получения разрешения Сообщества; в целях упрощения процедуры выдачи или поддержания Сообщества разрешений на маркетинг, пошлины, подлежащие уплате Агентству, должны быть отменены по крайней мере частично; бюджет Сообщества должен компенсировать Агентству полученную таким образом потерю доходов. 8) Опыт Соединенных Штатов Америки и Японии показывает, что сильнейшим стимулом вкладывать средства в развитие и маркетинг орфанных лекарственных средств для промышленности является перспектива получения исключительного права на продажу на определенное количество лет, в течение которых может окупиться часть инвестиций; защита данных в соответствии со статьей 4 (8) "a"III" Директивы 65/65/ЕЭС Совета ЕС от 26 января 1965 г. о сближении положений, установленных законодательными, регламентарными или административными актами, в отношении лекарственных средств <*> не является достаточным стимулом для этой цели; действующие самостоятельно государства-члены ЕС не могут ввести такие меры без определения Сообществом того, противоречат ли они Директиве 65/65/ЕЭС - в случае если такие меры будут предприняты государствами-членами ЕС разрозненно, это создаст препятствия для торговли внутри Сообщества, что приведет к нарушению правил конкуренции и создания единого рынка. Однако рыночная эксклюзивность должна быть ограничена терапевтическими показаниями, согласно которым лекарственному средству был присвоен статус орфанного, без ущерба для существующих прав интеллектуальной собственности. В интересах пациентов гарантированная эксклюзивность на рынке орфанных лекарственных средств не должна препятствовать размещению на рынке аналогичных лекарственных средств, которые могут оказывать значительный положительный эффект на людей, пострадавших от указанных выше заболеваний. --- <*> ОЖ N L 22, 09.02.1965, стр. 369. Текст в редакции Директивы 93/39/ЕЭС (ОЖ N L 214, 24.08.1993, стр. 22). 9) Инициаторы получивших статус орфанных лекарственных средств согласно положениям настоящего Регламента должны иметь право в полной мере пользоваться любыми преимуществами, предоставляемыми Сообществом или государствами-членами ЕС в целях поддержки исследований и разработки лекарственных препаратов для диагностики, профилактики или лечения таких заболеваний, в том числе редких. 10) Специальная программа Biomed 2 в составе Четвертой рамочной программы научных исследований и технологий (1994 г. - 1998 г.) поддерживала научные исследования по лечению редких заболеваний, в том числе методологии быстрых схем производства орфанных лекарственных средств и инвентаризации имеющихся орфанных лекарственных средств в Европе. Подобные гарантии способствовали установлению транснационального сотрудничества в целях осуществления фундаментальных и клинических исследований по редким заболеваниям. Исследования редких заболеваний продолжают оставаться приоритетом для Сообщества, так как они были включены в Пятую рамочную программу научных исследований и технологий (1998 г. - 2002 г.). Настоящий Регламент устанавливает правовые рамки, позволяющие быстро и эффективно имплементировать результаты подобных исследований. 11) Редкие заболевания были определены в качестве одного из приоритетных направлений деятельности Сообщества в области общественного здравоохранения; Европейская комиссия в своем сообщении относительно программы действий Сообщества по редким заболеваниям в области здравоохранения решила дать приоритет редким заболеваниям в рамках действия программы общественного здравоохранения, Европейский парламент и Совет ЕС приняли Решение 1295/1999/ЕС от 29 апреля 1999 г., устанавливающее программу действий Сообщества в области редких болезней в рамках деятельности в сфере здравоохранения (1999 г. - 2003 г.) <*>, включая выполнение мероприятий по обеспечению информацией при работе с группами редких заболеваний в популяции и поддержанию соответствующих пациентов; настоящий Регламент имплементирует одно из приоритетных направлений, изложенных в этой программе, --- <*> ОЖ N L 155, 22.06.1999, стр. 1. приняли настоящий Регламент: ## Статья 1 ### Статья 1 Цель Целью настоящего Регламента является установление в Сообществе процедуры присвоения лекарственным средствам статуса орфанных и обеспечение преимуществ для исследований, разработки и размещения на рынке лекарственных средств, получивших статус орфанных. ## Статья 2 ### Статья 2 Определения В целях настоящего Регламента: a) "лекарственное средство" означает лекарственное средство для использования человеком, как оно определено в статье 2 Директивы 65/65/ЕЭС; b) "орфанное лекарственное средство" означает лекарственное средство, признанное в качестве такового в соответствии с условиями настоящего Регламента; c) "инициатор" - это любое физическое лицо, являющееся гражданином государств-членов ЕС, или юридическое лицо, учрежденное в Сообществе, которые присваивают или присвоили лекарственному средству статус орфанного; d) "Агентство" означает Европейское агентство лекарственных средств. ## Статья 3 ### Статья 3 Критерии по определению 1. Лекарственное средство получает статус орфанного, если его инициатор может установить: a) что оно предназначено для диагностики, профилактики и лечения угрожающих жизни или изнурительных заболеваний, затрагивающих не более пяти из 10000 лиц в Сообществе в момент подачи заявления, или что оно предназначено для диагностики, профилактики или лечения угрожающих жизни или изнурительных и хронических заболеваний в Сообществе и что без надлежащего стимулирования существует малая вероятность того, что размещение на рынке лекарственных средств в Сообществе принесет доход, достаточный для возмещения произведенных необходимых инвестиций; и b) что не существует никакого надлежащего метода диагностики, профилактики или лечения заболевания в отношении препаратов, по которым уже было выдано разрешение на маркетинг в Сообществе, либо, если такой метод существует, то лекарственный препарат принесет значительную помощь лицам, страдающих указанным заболеванием. 2. Европейская комиссия в соответствии с регулятивной процедурой, установленной в [статье 10a (2)](https://bukva.ai/docs/reglament-1412000/statya-10#p100124), принимает необходимые положения в целях имплементации норм [параграфа 1](https://bukva.ai/docs/reglament-1412000/statya-3#p100050) настоящей статьи в форме имплементационного регламента. ## Статья 4 ### Статья 4 Комитет по орфанным лекарственным средствам 1. Комитет по орфанным лекарственным средствам, именуемый в дальнейшем "Комитет", настоящим учреждается в составе Агентства. 2. Задачами Комитета являются: a) рассмотрение любого заявления по получению лекарственным средством статуса орфанного, которое передаются ему в соответствии с настоящим Регламентом; b) сообщение Европейской комиссии об установлении и развитии политики в отношении орфанных лекарственных средств в Европейском Союзе; c) оказание помощи Европейской комиссии по установлению связей на международном уровне по вопросам, связанным с орфанными лекарственными средствами, а также связей с группами поддержки пациентов; d) оказание помощи Европейской комиссии в составлении подробных руководящих положений. 3. Комитет должен состоять из одного представителя от каждого из государств-членов ЕС, трех членов, назначенных Европейской комиссией для представления организации пациентов, и трех членов, назначенных Европейской комиссией по рекомендации Агентства. Члены Комитета назначаются сроком на три года, который может быть продлен. Члены могут сопровождаться экспертами. 4. Комитет избирает председателя сроком на три года с возможностью однократного переизбрания. 5. Представители Европейской комиссии и Исполнительный директор Агентства или его представитель могут присутствовать на всех заседаниях Комитета. 6. Агентство выполняет функции секретариата Комитета. 7. Члены Комитета не должны разглашать любую информацию, которая по своему характеру является профессиональной тайной, даже после прекращения их полномочий. ## Статья 5 ### Статья 5 Порядок назначения и снятие с учета 1. Для того чтобы лекарственное средство получило статус орфанного, инициатор подает заявление в Агентство на любой стадии разработки лекарственного средства до подачи заявления на получение разрешения на маркетинг. 2. К заявлению должны прилагаться следующие сведения и документы: a) название или фирменное наименование и постоянный адрес инициатора; b) активные ингредиенты лекарственного средства; c) предлагаемые терапевтические показания; d) обоснование того, что имеются критерии, изложенные в [статье 3 (1)](https://bukva.ai/docs/reglament-1412000/statya-3#p100050), и описание стадии разработки, в том числе ожидаемые показания. 3. Европейская комиссия совместно с государствами-членами ЕС, Агентством и заинтересованными сторонами должна составить подробные рекомендации по требуемой форме и содержанию заявлений на получение лекарственным средством статуса орфанного. 4. Агентство проверяет обоснованность заявления и готовит краткий отчет для Комитета. В случае необходимости оно может обратиться к инициатору в целях дополнения сведений и документов, прилагаемых к заявлению. 5. Агентство должно обеспечить предоставление Комитетом заключения в течение 90 дней с момента получения надлежащего заявления. 6. При подготовке своего заключения Комитет будет прилагать все усилия для достижения консенсуса. Если такой консенсус не может быть достигнут, заключение должно быть принято большинством не менее чем в две трети членов Комитета. Заключение может быть получено путем проведения письменной процедуры. 7. Если, по мнению Комитета, заявление не отвечает критериям, изложенным в [статье 3 (1)](https://bukva.ai/docs/reglament-1412000/statya-3#p100050), Агентство незамедлительно информирует об этом инициатора. В течение 90 дней с момента получения заключения инициатор может подать апелляцию, которую Агентство передает на рассмотрение в Комитет. Комитет принимает решение о том, может ли быть пересмотрено заключение на следующем заседании. 8. Агентство незамедлительно направляет окончательное заключение Комитета Европейской комиссии, которая принимает решение в течение 30 дней с момента получения заключения. Если в исключительных обстоятельствах проект заключения не совпадает с заключением Комитета, заключение должно быть принято в соответствии с процедурой, установленной в [статье 10a (2)](https://bukva.ai/docs/reglament-1412000/statya-10#p100124). Заключение доводится до инициатора, Агентства и компетентных органов государств-членов ЕС. 9. Получившее статус орфанного лекарственное средство вносится в реестр орфанных лекарственных препаратов Сообщества. 10. Каждый год инициатор должен представлять в Агентство отчет о состоянии развития признанного орфанным лекарственного средства. 11. Чтобы передать признанное орфанным лекарственное средство другому инициатору, инициатор получения лекарственного средства такого статуса должен подать отдельное заявление в Агентство. После заслушивания мнений государств-членов ЕС, Агентства и заинтересованных сторон Европейская комиссия должна составить руководящие положения относительно формы, в которой могут быть поданы заявления на передачу, а также содержание такого заявления и все данные нового инициатора. 12. Признанные орфанными лекарственные средства должны быть исключены из реестра орфанных лекарственных препаратов Сообщества: a) по запросу спонсора; b) если до выдачи разрешения на маркетинг будет установлено, что указанное лекарственное средство не отвечает критериям, изложенным в [статье 3](https://bukva.ai/docs/reglament-1412000/statya-3#p100048); c) в конце периода рыночной эксклюзивности, изложенного в [статье 8](https://bukva.ai/docs/reglament-1412000/statya-8#p100099). ## Статья 6 ### Статья 6 Поддержка по протоколу 1. Инициатор орфанного лекарственного средства может до подачи заявления на получение разрешения на маркетинг запросить рекомендации Агентства по проведению различных тестов и испытаний, необходимых для подтверждения качества, безопасности и эффективности лекарственного средства, в соответствии со статьей 51 "j" Регламента (ЕЭС) 2309/93. 2. Агентство должно составить процедуру разработки орфанных лекарственных средств, включающую нормативную помощь для определения содержания заявления на получение разрешения в смысле статьи 6 Регламента (ЕЭС) 2309/93. ## Статья 7 ### Статья 7 Разрешение на маркетинг Сообщества 1. Лицо, ответственное за размещение на рынке орфанного лекарственного средства, может потребовать, чтобы разрешение о размещении лекарственных средств на рынке было гарантировано Сообществом в соответствии с положениями Регламента (ЕЭС) 2309/93 без оценки того, подпадает ли лекарственное средство под действие части В приложения к настоящему Регламенту. 2. Агентству должен ежегодно выделяться специальный взнос Сообщества, отличный от предусмотренного в статье 57 Регламента (ЕЭС) 2309/93. Взнос должен использоваться Агентством исключительно в целях отказа от своих прав требования вознаграждения, отменяя частично или полностью все сборы, уплачиваемые в Сообществе согласно положениям Регламента (ЕЭС) 2309/93. Подробный отчет об использовании данного специального взноса представляется Исполнительным директором Агентства в конце каждого года. Любые излишки, не использованные в данном году, переносятся и вычитаются из специального взноса на следующий год. 3. Разрешение на размещение на рынке, выдаваемое в отношении орфанного лекарственного средства, должно включать только те терапевтические показания, которые удовлетворяют критериям, изложенным в [статье 3](https://bukva.ai/docs/reglament-1412000/statya-3#p100048). Данное положение не умаляет возможности получения отдельного разрешения на маркетинг по другим показаниям вне сферы действия настоящего Регламента. ## Статья 8 ### Статья 8 Исключительные права на рынке 1. Если разрешение на размещение на рынке орфанного лекарственного средства предоставлено в соответствии с Регламентом (ЕЭС) 2309/93 или если все государства-члены ЕС предоставили разрешения на размещение на рынке в соответствии с процедурами взаимного признания, изложенными в статьях 7 и 7а Директивы 65/65/ЕЭС или в статье 9 (4) Директивы 75/319/ЕЭС Совета ЕС от 20 мая 1975 г. о сближении положений, установленных законодательными, регламентарными или административными актами в отношении лекарственных средств [<*>](https://bukva.ai/docs/reglament-1412000/statya-8#p100103), и без ущерба действию законодательства об интеллектуальной собственности или любого другого положения законодательства Сообщества, Сообщество и государства-члены ЕС не должны в течение 10 лет принимать другие заявления на выдачу разрешений на размещение на рынке или выдавать разрешения на размещение на рынке или принимать заявления на продление существующих разрешений на размещение на рынке по тем же терапевтическим показаниям и в отношении аналогичного лекарственного средства. --- <*> ОЖ N L 147, 09.06.1975, стр. 13. Текст в редакции Директивы 93/39/ЕЭС Совета ЕС (ОЖ N L 214, 24.08.1993, стр. 22). 2. Однако указанный выше период может быть уменьшен до шести лет, если по окончании пятого года с момента его создания в отношении лекарственного средства критерии, изложенные в [статье 3](https://bukva.ai/docs/reglament-1412000/statya-3#p100048), больше не встречаются, inter alia, когда на основании имеющихся данных очевидно, что средство было достаточно выгодным, чтобы не оправдывать поддержание рынка эксклюзивности. С этой целью государство-член ЕС информирует Агентство о том, что критерии, на основании которых были гарантированы требования рыночной эксклюзивности, возможно, не будут достигнуты, и Агентство должно затем инициировать процедуры, изложенные в [статье 5](https://bukva.ai/docs/reglament-1412000/statya-5#p100069). Инициатор должен предоставить Агентству информацию, необходимую для этих целей. 3. Путем частичного отступления от [параграфа 1](https://bukva.ai/docs/reglament-1412000/statya-8#p100101) и без умаления силы положений права интеллектуальной собственности или любых других положений права Сообщества, разрешение на размещение на рынке может быть предоставлено по терапевтическим показаниям на аналогичный лекарственный препарат, если: a) обладатель разрешения на маркетинг орфанного лекарственного средства дал свое согласие второму заявителю; или b) обладатель разрешения на маркетинг орфанного лекарственного средства не в состоянии обеспечить достаточное количество лекарственного средства; или c) второй заявитель может указать в заявлении, что второе лекарственное средство, несмотря на сходство с лекарственным средством, в отношении которого уже предоставлено разрешение, является более безопасным, эффективным или иным образом клинически превосходящим первое. 4. Европейская комиссия принимает определения "аналогичного лекарственного средства" и "клинически превосходящего лекарственного средства" в форме имплементационного регламента. Указанные меры, разработанные в целях внесения изменений в несущественные элементы настоящего Регламента путем его дополнения, должны быть приняты в соответствии с регулятивной процедурой с проверкой, указанной в [статье 10a (3)](https://bukva.ai/docs/reglament-1412000/statya-10#p100128). 5. Европейская комиссия должна составить подробные рекомендации по применению настоящей статьи после обсуждения данного вопроса с государствами-членами ЕС, Агентством и заинтересованными сторонами. ## Статья 9 ### Статья 9 Иные средства поощрения 1. Лекарственные средства, определенные как орфанные в соответствии с положениями настоящего Регламента, должны иметь право на льготы, предоставленные Сообществом и государствами-членами ЕС в целях поддержки научных исследований, а также развития и доступности орфанных лекарственных средств и, в частности, в целях помощи в исследованиях малым и средним предприятиям, предусмотренной в рамках программы научных исследований и технологий. 2. Не позднее 22 июля 2000 г. государства-члены ЕС должны предоставить Европейской комиссии подробную информацию о любых мерах, предпринятых ими для поддержки научных исследований, а также развития и доступности орфанных лекарственных средств или лекарственных средств, которые могут быть назначены в качестве таковых. Эта информация должна регулярно обновляться. 3. До 22 января 2001 г. Европейская комиссия должна опубликовать подробный перечень всех средств поощрения, предоставляемых Сообществом и государствами-членами ЕС в целях поддержки исследований, разработки и доступности орфанных лекарственных средств. Перечень должен регулярно обновляться. ## Статья 10 ### Статья 10 Общий отчет До 22 января 2006 г. Европейская комиссия публикует общий отчет о практике применения настоящего Регламента с учетом полученных преимуществ для общественного здравоохранения. 1. Европейской комиссии должен помогать Постоянный комитет по лекарственным средствам для использования человеком, о котором упоминается в [статье 121 (1)](https://bukva.ai/docs/direktiva-200183es/statya-121#p101589) Директивы 2001/83/ЕС Европейского парламента и Совета ЕС от 6 ноября 2001 г. о Кодексе Сообщества в отношении лекарственных средств для использования человеком [<*>](https://bukva.ai/docs/reglament-1412000/statya-10#p100123). --- <*> ОЖ N L 311, 28.11.2001, стр. 67. 2. При ссылке на данный параграф статьи 5 и 7 Решения 1999/468/ЕС [<*>](https://bukva.ai/docs/reglament-1412000/statya-10#p100126) Совета ЕС применяются с учетом положений статьи 8 указанного Решения. --- <*> ОЖ N L 184, 17.07.1999, стр. 23. Срок, указанный в статье 5 (6) Решения 1999/468/ЕС, должен составлять три месяца. 3. При ссылке на данный параграф статья 5a (1) - (4) и статья 7 Решения 1999/468/ЕС применяться с учетом положений статьи 8 указанного Решения. ## Статья 11 ### Статья 10a ### Статья 11 Вступление в силу Настоящий Регламент вступает в силу со дня его опубликования в Официальном журнале Европейских сообществ. Он должен применяться с даты принятия имплементационного регламента, предусмотренного в [статье 3 (2)](https://bukva.ai/docs/reglament-1412000/statya-3#p100055) и [статье 8 (4)](https://bukva.ai/docs/reglament-1412000/statya-8#p100109). Настоящий Регламент является обязательным в полном объеме и подлежит прямому применению во всех государствах-членах ЕС. Совершено в Брюсселе 16 декабря 1999 г. (Подписи) REGULATION (EC) No. 141/2000 **OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL** **ON ORPHAN MEDICINAL PRODUCTS** (Brussels, 16.XII.1999)
(Amended by Regulation (EC) No 596/2009 of the European
Parliament and of the Council of 18 June 2009) The European Parliament and the Council of the European Union, Having regard to the Treaty establishing the European Community, and in particular Article 95 thereof, Having regard to the proposal from the Commission <*>, --- <*> OJ C 276, 4.9.1998, p. 7. Having regard to the opinion of the Economic and Social Committee <*>, --- <*> OJ C 101, 12.4.1999, p. 37. Acting in accordance with the procedure laid down in Article 251 of the Treaty <*>, --- <*> Opinion of the European Parliament of 9 March 1999 (OJ C 175, 21.6.1999, p. 61), Council Common Position of 27 September 1999 (OJ C 317, 4.11.1999, p. 34) and Decision of the European Parliament of 15 December 1999 (not yet published in the Official Journal). Whereas: (1) some conditions occur so infrequently that the cost of developing and bringing to the market a medicinal product to diagnose, prevent or treat the condition would not be recovered by the expected sales of the medicinal product; the pharmaceutical industry would be unwilling to develop the medicinal product under normal market conditions; these medicinal products are called "orphan"; (2) patients suffering from rare conditions should be entitled to the same quality of treatment as other patients; it is therefore necessary to stimulate the research, development and bringing to the market of appropriate medications by the pharmaceutical industry; incentives for the development of orphan medicinal products have been available in the United States of America since 1983 and in Japan since 1993; (3) in the European Union, only limited action has been taken so far, whether at national or at Community level, to stimulate the development of orphan medicinal products; such action is best taken at Community level in order to take advantage of the widest possible market and to avoid the dispersion of limited resources; action at Community level is preferable to uncoordinated measures by the Member States which may result in distortions of competition and barriers to intra-Community trade; (4) orphan medicinal products eligible for incentives should be easily and unequivocally identified; it seems most appropriate to achieve this result through the establishment of an open and transparent Community procedure for the designation of potential medicinal products as orphan medicinal products; (5) objective criteria for designation should be established; those criteria should be based on the prevalence of the condition for which diagnosis, prevention or treatment is sought; a prevalence of not more than five affected persons per 10 thousand is generally regarded as the appropriate threshold; medicinal products intended for a life-threatening, seriously debilitating or serious and chronic condition should be eligible even when the prevalence is higher than five per 10 thousand; (6) a Committee composed of experts appointed by the Member States should be established to examine applications for designation; this Committee should also include three representatives of patients' associations, designated by the Commission, and three other persons, also designated by the Commission, on a recommendation from the European Agency for the Evaluation of Medicinal Products (hereinafter referred to as "the Agency"); the Agency should be responsible for the adequate coordination between the Committee on orphan medicinal products and the Committee on proprietary medicinal products; (7) patients with such conditions deserve the same quality, safety and efficacy in medicinal products as other patients; orphan medicinal products should therefore be submitted to the normal evaluation process; sponsors of orphan medicinal products should have the possibility of obtaining a Community authorisation; in order to facilitate the granting or the maintenance of a Community authorisation, fees to be paid to the Agency should be waived at least in part; the Community budget should compensate the Agency for the loss in revenue thus occasioned; (8) experience in the United States of America and Japan shows that the strongest incentive for industry to invest in the development and marketing of orphan medicinal products is where there is a prospect of obtaining market exclusivity for a certain number of years during which part of the investment might be recovered; data protection under Article 4(8)(a)(iii) of Council Directive 65/65/EEC of 26 January 1965 on the approximation of provisions laid down by law, regulation or administrative action relating to medicinal products <*> is not a sufficient incentive for that purpose; Member States acting independently cannot introduce such a measure without a Community dimension as such a provision would be contradictory to Directive 65/65/EEC; if such measures were adopted in an uncoordinated manner by the Member States, this would create obstacles to intra-Community trade, leading to distortions of competition and running counter to the single market; market exclusivity should however be limited to the therapeutic indication for which orphan medicinal product designation has been obtained, without prejudice to existing intellectual property rights; in the interest of patients, the market exclusivity granted to an orphan medicinal product should not prevent the marketing of a similar medicinal product which could be of significant benefit to those affected by the condition; --- <*> OJ 22, 9.2.1965, p. 369. Directive as last amended by Directive 93/39/EEC (OJ L 214, 24.8.1993, p. 22). (9) sponsors of orphan medicinal products designated under this Regulation should be entitled to the full benefit of any incentives granted by the Community or by the Member States to support the research and development of medicinal products for the diagnosis, prevention or treatment of such conditions, including rare diseases; (10) the specific programme Biomed 2, of the fourth framework programme for research and technological development (1994 to 1998), supported research on the treatment of rare diseases, including methodologies for rapid schemes for the development of orphan medicinal products and inventories of available orphan medicinal products in Europe; those grants were intended to promote the establishment of cross national cooperation in order to implement basic and clinical research on rare diseases; research on rare diseases continues to be a priority for the Community, as it has been included in the fifth framework programme for research and technological development (1998 to 2002); this Regulation establishes a legal framework which will allow the swift and effective implementation of the outcome of this research; (11) rare diseases have been identified as a priority area for Community action within the framework for action in the field of public health; the Commission, in its communication concerning a programme of Community action on rare diseases within the framework for action in the field of public health has decided to give rare diseases priority within the public health framework; the European Parliament and the Council have adopted Decision No 1295/1999/EC of 29 April 1999 adopting a programme of Community action on rare diseases within the framework for action in the field of public health (1999 to 2003) <*>, including actions to provide information, to deal with clusters of rare diseases in a population and to support relevant patient organisations; this Regulation implements one of the priorities laid down in this programme of action, --- <*> OJ L 155, 22.6.1999, p. 1. Have adopted this Regulation:
Article 1
Purpose The purpose of this Regulation is to lay down a Community procedure for the designation of medicinal products as orphan medicinal products and to provide incentives for the research, development and placing on the market of designated orphan medicinal products.
Article 2 Definitions
For the purposes of this Regulation: (a) "medicinal product" means a medicinal product for human use, as defined in Article 2 of Directive 65/65/EEC; (b) "orphan medicinal product" means a medicinal product designated as such under the terms and conditions of this Regulation; (c) "sponsor" means any legal or natural person, established in the Community, seeking to obtain or having obtained the designation of a medicinal product as an orphan medicinal product; (d) "Agency" means the European Agency for the Evaluation of Medicinal Products.
Article 3 Criteria for designation
1. A medicinal product shall be designated as an orphan medicinal product if its sponsor can establish: (a) that it is intended for the diagnosis, prevention or treatment of a life-threatening or chronically debilitating condition affecting not more than five in 10 thousand persons in the Community when the application is made, or that it is intended for the diagnosis, prevention or treatment of a life-threatening, seriously debilitating or serious and chronic condition in the Community and that without incentives it is unlikely that the marketing of the medicinal product in the Community would generate sufficient return to justify the necessary investment; and (b) that there exists no satisfactory method of diagnosis, prevention or treatment of the condition in question that has been authorised in the Community or, if such method exists, that the medicinal product will be of significant benefit to those affected by that condition. 2. The Commission shall, in accordance with the regulatory procedure referred to in Article 10a(2), adopt the necessary provisions for implementing paragraph 1 of this Article in the form of an implementing Regulation.
Article 4 Committee for Orphan Medicinal Products
1. A Committee for Orphan Medicinal Products, hereinafter referred to as "the Committee", is hereby set up within the Agency. 2. The task of the Committee shall be: (a) to examine any application for the designation of a medicinal product as an orphan medicinal product which is submitted to it in accordance with this Regulation; (b) to advise the Commission on the establishment and development of a policy on orphan medicinal products for the European Union; (c) to assist the Commission in liaising internationally on matters relating to orphan medicinal products, and in liaising with patient support groups; (d) to assist the Commission in drawing up detailed guidelines. 3. The Committee shall consist of one member nominated by each Member State, three members nominated by the Commission to represent patients' organisations and three members nominated by the Commission on the basis of a recommendation from the Agency. The members of the Committee shall be appointed for a term of three years, which shall be renewable. They may be accompanied by experts. 4. The Committee shall elect its Chairman for a term of three years, renewable once. 5. The representatives of the Commission and the Executive Director of the Agency or his representative may attend all meetings of the Committee. 6. The Agency shall provide the secretariat of the Committee. 7. Members of the Committee shall be required, even after their duties have ceased, not to disclose any information of the kind covered by the obligation of professional secrecy.
Article 5
Procedure for designation and removal from the register 1. In order to obtain the designation of a medicinal product as an orphan medicinal product, the sponsor shall submit an application to the Agency at any stage of the development of the medicinal product before the application for marketing authorisation is made. 2. The application shall be accompanied by the following particulars and documents: (a) name or corporate name and permanent address of the sponsor; (b) active ingredients of the medicinal product; (c) proposed therapeutic indication; (d) justification that the criteria laid down in Article 3(1) are met and a description of the stage of development, including the indications expected. 3. The Commission shall, in consultation with the Member States, the Agency and interested parties, draw up detailed guidelines on the required format and content of applications for designation. 4. The Agency shall verify the validity of the application and prepare a summary report to the Committee. Where appropriate, it may request the sponsor to supplement the particulars and documents accompanying the application. 5. The Agency shall ensure that an opinion is given by the Committee within 90 days of the receipt of a valid application. 6. When preparing its opinion, the Committee shall use its best endeavours to reach a consensus. If such a consensus cannot be reached, the opinion shall be adopted by a majority of two-thirds of the members of the Committee. The opinion may be obtained by written procedure. 7. Where the opinion of the Committee is that the application does not satisfy the criteria set out in Article 3(1), the Agency shall forthwith inform the sponsor. Within 90 days of receipt of the opinion, the sponsor may submit detailed grounds for appeal, which the Agency shall refer to the Committee. The Committee shall consider whether its opinion should be revised at the following meeting. 8. The Agency shall forthwith forward the final opinion of the Committee to the Commission, which shall adopt a decision within 30 days of receipt of the opinion. Where, in exceptional circumstances, the draft decision is not in accordance with the opinion of the Committee, the decision shall be adopted in accordance with the regulatory procedure referred to in Article 10a(2). The decision shall be notified to the sponsor and communicated to the Agency and to the competent authorities of the Member States. 9. The designated medicinal product shall be entered in the Community Register of Orphan Medicinal Products. 10. Each year the sponsor shall submit to the Agency a report on the state of development of the designated medicinal product. 11. To have the designation of an orphan medicinal product transferred to another sponsor, the holder of the designation shall make specific application to the Agency. In consultation with the Member States, the Agency and interested parties, the Commission shall draw up detailed guidelines on the form in which applications for transfer shall be made and the content of such applications and all the particulars of the new sponsor. 12. A designated orphan medicinal product shall be removed from the Community Register of Orphan Medicinal Products: (a) at the request of the sponsor; (b) if it is established before the market authorisation is granted that the criteria laid down in Article 3 are no longer met in respect of the medicinal product concerned; (c) at the end of the period of market exclusivity as laid down in Article 8.
Article 6 Protocol assistance
1. The sponsor of an orphan medicinal product may, prior to the submission of an application for marketing authorisation. request advice from the Agency on the conduct of the various tests and trials necessary to demonstrate the quality, safety and efficacy of the medicinal product, in accordance with Article 51(j) of Regulation (EEC) No 2309/93. 2. The Agency shall draw up a procedure on the development of orphan medicinal products, covering regulatory assistance for the definition of the content of the application for authorisation within the meaning of Article 6 of Regulation (EEC) No 2309/93.
Article 7 Community marketing authorisation
1. The person responsible for placing on the market an orphan medicinal product may request that authorisation to place the medicinal product on the market be granted by the Community in accordance with the provisions of Regulation (EEC) No 2309/93 without having to justify that the medicinal product qualifies under Part B of the Annex to that Regulation. 2. A special contribution from the Community, distinct from that provided for in Article 57 of Regulation (EEC) No 2309/93, shall be allocated every year to the Agency. The contribution shall be used exclusively by the Agency to waive, in part or in total, all the fees payable under Community rules adopted pursuant to Regulation (EEC) No 2309/93. A detailed report of the use made of this special contribution shall be presented by the Executive Director of the Agency at the end of each year. Any surplus occurring in a given year shall be carried forward and deducted from the special contribution for the following year. 3. The marketing authorisation granted for an orphan medicinal product shall cover only those therapeutic indications which fulfil the criteria set out in Article 3. This is without prejudice to the possibility of applying for a separate marketing authorisation for other indications outside the scope of this Regulation.
Article 8 Market exclusivity
1. Where a marketing authorisation in respect of an orphan medicinal product is granted pursuant to Regulation (EEC) No 2309/93 or where all the Member States have granted marketing authorisations in accordance with the procedures for mutual recognition laid down in Articles 7 and 7a of Directive 65/65/EEC or Article 9(4) of Council Directive 75/319/EEC of 20 May 1975 on the approximation of provisions laid down by law, regulation or administrative action relating to medicinal products <*>, and without prejudice to intellectual property law or any other provision of Community law, the Community and the Member States shall not, for a period of 10 years, accept another application for a marketing authorisation, or grant a marketing authorisation or accept an application to extend an existing marketing authorisation, for the same therapeutic indication, in respect of a similar medicinal product. --- <*> OJ L 147, 9.6.1975, p. 13. Directive as last amended by Council Directive 93/39/EEC (OJ L 214, 24.8.1993, p. 22). 2. This period may however be reduced to six years if, at the end of the fifth year, it is established, in respect of the medicinal product concerned, that the criteria laid down in Article 3 are no longer met, inter alia, where it is shown on the basis of available evidence that the product is sufficiently profitable not to justify maintenance of market exclusivity. To that end, a Member State shall inform the Agency that the criterion on the basis of which market exclusivity was granted may not be met and the Agency shall then initiate the procedure laid down in Article 5. The sponsor shall provide the Agency with the information necessary for that purpose. 3. By way of derogation from paragraph 1, and without prejudice to intellectual property law or any other provision of Community law, a marketing authorisation may be granted, for the same therapeutic indication, to a similar medicinal product if: (a) the holder of the marketing authorisation for the original orphan medicinal product has given his consent to the second applicant, or (b) the holder of the marketing authorisation for the original orphan medicinal product is unable to supply sufficient quantities of the medicinal product, or (c) the second applicant can establish in the application that the second medicinal product, although similar to the orphan medicinal product already authorised, is safer, more effective or otherwise clinically superior. 4. The Commission shall adopt definitions of "similar medicinal product" and "clinical superiority" in the form of an implementing Regulation. Those measures, designed to amend non-essential elements of this Regulation by supplementing it, shall be adopted in accordance with the regulatory procedure with scrutiny referred to in Article 10a(3). 5. The Commission shall draw up detailed guidelines for the application of this Article in consultation with the Member States, the Agency and interested parties.
Article 9 Other incentives
1. Medicinal products designated as orphan medicinal products under the provisions of this Regulation shall be eligible for incentives made available by the Community and by the Member States to support research into, and the development and availability of, orphan medicinal products and in particular aid for research for small- and medium-sized undertakings provided for in framework programmes for research and technological development. 2. Before 22 July 2000, the Member States shall communicate to the Commission detailed information concerning any measure they have enacted to support research into, and the development and availability of, orphan medicinal products or medicinal products that may be designated as such. That information shall be updated regularly. 3. Before 22 January 2001, the Commission shall publish a detailed inventory of all incentives made available by the Community and the Member States to support research into, and the development and availability of, orphan medicinal products. That inventory shall be updated regularly.
Article 10 General report
Before 22 January 2006, the Commission shall publish a general report on the experience acquired as a result of the application of this Regulation, together with an account of the public health benefits which have been obtained. 1. The Commission shall be assisted by the Standing Committee on Medicinal Products for Human Use, referred to in Article 121(1) of Directive 2001/83/EC of the European Parliament and of the Council of 6 November 2001 on the Community Code relating to medicinal products for human use <*>. --- <*> OJ L 311, 28.11.2001, p. 67. 2. Where reference is made to this paragraph, Articles 5 and 7 of Council Decision 1999/468/EC <*> shall apply, having regard to the provisions of Article 8 thereof. --- <*> OJ L 184, 17.7.1999, p. 23. The period laid down in Article 5(6) of Decision 1999/468/EC shall be set at three months. 3. Where reference is made to this paragraph, Article 5a(1) to (4) and Article 7 of Decision 1999/468/EC shall apply, having regard to the provisions of Article 8 thereof.
Article 11
Entry into force This Regulation shall enter into force on the day of its publication in the Official Journal of the European Communities. It shall apply as from the date of adoption of the implementing Regulations provided for in Article 3(2) and Article 8(4). This Regulation shall be binding in its entirety and directly applicable in all Member States. ---